Muitas pesquisas e testes são realizados para garantir que o medicamento em questão seja eficiente e seguro. Primeiramente, descobre-se uma substância, que será testada em laboratório e, depois, em animais. Na sequência, ela será autorizada para teste em humanos, dividido em três fases.

Fase I: um pequeno grupo de voluntários saudáveis recebe a substância. Descobre-se, aqui, a maior dose tolerada pelos humanos e a menor dose que pode fazer algum efeito, mesmo que pequeno.

Fase II: um pequeno número de pacientes que possuem a doença em questão recebe a nova substância. Aqui, será definida a frequência e a dosagem ideal para o tratamento. A maioria das substâncias candidatas à medicação reprova nesse momento.

Fase III: Com a dose e a frequência já definidos, o medicamento será testado em um grande número de pacientes doentes. Sua eficácia será comparada a de outras drogas já usadas contra a doença em questão e, em alguns casos, em relação a uma substância “de mentira”, sem efeito (chamada placebo). Aqui, descobrem-se os efeitos colaterais do remédio e as contraindicações. Ao ser aprovado nessas três fases, o remédio recebe a autorização para ser comercializado.